Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) gyakorlatilag félretette azt a gyorsított gyógyszer-felülvizsgálati kezdeményezést, amelyet még a Trump-adminisztráció alatt indítottak – állítják az ügyet jól ismerő források és belső dokumentumok. Az egykor merész áttörésként ünnepelt program rávilágított az ügynökségen belüli káoszra, a belső konfliktusokra és a stabil vezetés hiányára.
Az FDA 2025 júniusában, Marty Makary korábbi biztos vezetésével indította el a nemzeti prioritási utalványprogramot. A kezdeményezés célja az volt, hogy a sürgős egészségügyi szükségletekre választ adó, kiemelt terápiák engedélyezési határidejét egy-két hónappal lerövidítsék. A kritikusok azonban kezdettől fogva arra figyelmeztettek, hogy a rendszer visszaélésekre adhat lehetőséget, és előnyben részesítheti azokat a vállalatokat, amelyek hajlandóak megfelelni Donald Trump elnök politikai elvárásainak, például a gyógyszerárak csökkentésének.
A belső dokumentumok és informátorok szerint az egykor az amerikai gyógyszerszabályozás reformjaként emlegetett program mára teljesen iránytalanná vált. A projekt leállása jól tükrözi azt a belső káoszt és hatalmi harcot, amely a május óta hivatalos biztos nélkül működő FDA-t sújtja.
A statisztikák felemás képet mutatnak: a 22 kiemelt utalványt kapott gyógyszerből eddig tucatnyit hagytak jóvá, ebből ötöt már azután, hogy Makary májusban távozott az ügynökség éléről. Számos termék esetében a program valóban működött, és nyolc hónappal vagy akár még többel is felgyorsította az engedélyezési folyamatot.
A volt biztos távozása óta azonban a rendszer leállt: egyetlen új gyógyszer sem kapott utalványt. Belső dokumentumok igazolják, hogy a program egyik legfontosabb döntéshozó szerve – a politikai kinevezettekből álló, a gyorsengedélyezésekben központi szerepet játszó végrehajtó tanács – is beszüntette a működését. A felfüggesztett utalványprogram részleteiről a sajtó korábban nem számolt be.
A kísérleti projekt heves ellenkezést váltott ki a szabályozási szakértőkből, akik bírálták a gyógyszerek személyes, szubjektív kiválasztását és a végrehajtó tanács összetételét. A testületben helyet kapott többek között Tracy Beth Hoeg, a gyógyszerközpont korábbi megbízott igazgatója, valamint Vinay Prasad, a biológiai gyógyszerek egykori vezetője is. Mindketten az év elején távoztak az FDA-tól.
Egy belsős forrás arról számolt be, hogy az FDA vezetősége már jelezte az érintett vállalatoknak: az ügynökség érdemben nem folytatja a programot, bár a kérelmek benyújtásának lehetőségét technikailag nyitva hagyják. Ha azonban a cégek be is nyújtják ezeket, az akták nem jutnak tovább a rendszerben. Rich Danker, az Egészségügyi és Humán Szolgáltatások Minisztériumának (HHS) korábbi államtitkára szerint a kezdeményezést csendben kivezetik, amit az is jelez, hogy a program vezető adminisztrátora is távozott a hivatalból. Új utalványokat azóta sem osztottak ki.
Emily Hilliard, a HHS szóvivője hivatalosan úgy nyilatkozott, hogy a kísérleti projekt továbbra is folyamatban van, és az FDA jelenleg a júniusi nyilvános meghallgatások visszajelzéseit elemzi a keretrendszer finomítása érdekében. Maga az ügynökség ugyanakkor nem válaszolt a programvezető távozását, illetve egy esetleges új koordinátor kinevezését firtató kérdésekre.
„A világ legrosszabbja”
A kezdeményezés szakmai megítélése rendkívül éles. Holly Fernandez Lynch, a Pennsylvaniai Egyetem egészségpolitikai professzora „a két világ legrosszabbjának” nevezte a programot. Szerinte a projekt a politikai befolyásolás súlyos kockázatait ötvözte egy erősen megkérdőjelezhető gyakorlati haszonnal, hiszen az így jóváhagyott gyógyszerek többsége más, már létező gyorsított útvonalakon is megkaphatta volna az engedélyt.
Egy júniusi nyilvános meghallgatáson Peter Lurie, az FDA korábbi vezetője – csatlakozva más orvosi szakértők, betegszervezetek és iparági szereplők véleményéhez – keményen bírálta a modellt. Kifogásolta az átláthatóság hiányát, és veszélyesnek nevezte, hogy a felülvizsgálati döntéseket politikai kinevezettek kezébe adták, akik a mesterségesen lerövidített határidőkkel a fogyasztók biztonságát kockáztatják.
A politikai és szakmai konfliktusokra tökéletes példa a Sanofi által gyártott Tzield nevű, cukorbetegség elleni gyógyszer esete. Az engedélyezés során az elsődleges felülvizsgálati csoport ajánlásának értékelésével Tracy Beth Hoeg volt megbízott igazgatót bízták meg, aki határozottan megtagadta a gyógyszer jóváhagyását. 2025 októbere és áprilisa között három különálló végrehajtó tanácsi ülésen is biztonsági kifogásokat emelt a termék ellen.
Amikor azonban Hoeg és Makary távoztak a hivatalból, az ügynökség szakmai stábja júniusban szinte azonnal megadta a gyorsított jóváhagyást. Hoeg – egy sportorvos, aki korábban ellenezte a Covid-19 elleni vakcinákat és a járványügyi intézkedéseket – úgy nyilatkozott, hogy komoly aggályai vannak a Tzield gyermekeknek történő felírásával kapcsolatban. Szerinte a klinikai vizsgálatok „legfeljebb minimális” előnyt tudtak kimutatni a termék jelentős biztonsági kockázataihoz képest. A Sanofi ezzel szemben hangsúlyozta: az FDA hivatalosan arra a következtetésre jutott, hogy a gyógyszer előnyei meghaladják a kockázatokat, amit az ügynökség egy nyilvános feljegyzésben tudományosan is megindokolt.
Fókuszban a politikai alkuk
A kritikusok arra is felhívták a figyelmet, hogy a program díjazottjai feltűnően gyakran olyan vállalatok voltak, amelyek közvetlen gyógyszerár-megállapodásokat kötöttek a Fehér Házzal. Ilyen volt például az Eli Lilly és a Novo Nordisk esete is. A német Merck KGaA idén augusztusban jelentette be, hogy a Pergoveris nevű, meddőségi kezelésre szolgáló termékükre utalványt kaptak – méghozzá kifejezetten a kormánnyal kötött gyógyszerár-megállapodásuk részeként.
A Novo Nordisk és a Merck KGaA nem kívánta kommentálni az ügyet. Az Eli Lilly közleményben jelezte: támogatják, hogy az FDA szánjon elegendő időt a gyógyszerkérelmek alapos és körültekintő felülvizsgálatára, beleértve az utalványprogramban részt vevő termékeket is.
A dokumentumokból kiderül, hogy Makary távozása óta a két legújabb utalványigénylést – az amerikai Merck Lipfendra nevű koleszterincsökkentő tablettáját, és a Revolution Medicines Rasonque nevű hasnyálmirigyrák-gyógyszerét – a végrehajtó tanács már egyáltalán nem vizsgálta felül. A Rasonque-ot végül az áttörést jelentő rákterápiákra alkalmazott, hagyományos onkológiai felülvizsgálati mechanizmusokon keresztül hagyták jóvá.
Különösen beszédes a német Merck KGaA termékenységi gyógyszerének esete. Bár a vállalat vezérigazgatója tavaly a Fehér Ház Ovális Irodájában, hatalmas sajtónyilvánosság mellett jelentett be egy új termékenységi kezdeményezést, az elméletileg prioritást élvező Pergoveris engedélyezése továbbra is várat magára. Az FDA három hónapja fogadta be a végleges kérelmet, miután lezártak egy nyolc hónapos, úgynevezett „gördülő felülvizsgálatot”, ám döntés azóta sem született.
A Merck KGaA és a Revolution Medicines nem nyilatkozott a felülvizsgálati folyamatról, az amerikai Merck pedig nem válaszolt a megkeresésekre.
Az ügyhöz közel álló források szerint a kiemelt programban még bennragadt kilenc gyógyszer esetében a politikai kinevezettek helyett újra az FDA hivatásos tudósai vették át a felülvizsgálati ütemtervek felügyeletét – írja a Reuters.
