Két újabb esetben merült fel a gyanú, hogy a gerincvelői izomsorvadásban szenvedő, kétévesnél fiatalabb gyermekek kezelésére használt Zolgensma génterápia daganatos megbetegedéseket okozhatott. A Novartis összesen kilenc ilyen esetről kapott bejelentést a gyógyszer 2019-es engedélyezése óta. Bár az egészségügyi hatóságok szerint a terápia előnyei továbbra is meghaladják a kockázatokat, az amerikai FDA jelenleg is vizsgálja a helyzetet.
A svájci gyógyszergyártó a nap folyamán két olyan esetet hozott nyilvánosságra, amelyekben a gyermekeknél jelentkező daganatok összefüggést mutattak a kétévesnél fiatalabb, gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek kezelésére használt génterápiás gyógyszerükkel.
A Novartis közölte, hogy összesen kilenc bejelentést kapott daganatos megbetegedésekről olyan betegeknél, akiket korábban Zolgensmával kezeltek a terápia 2019-es első engedélyezése óta.
A gyógyszergyártónak két különálló génterápiája létezik a gerincvelői izomsorvadás kezelésére. Az egyik a Zolgensma, amelyet intravénás infúzióban adnak be, és a kétévesnél fiatalabb gyermekgyógyászati betegek kezelésére használják. A másik az Itvisma, amelyet intrathekális injekció formájában (közvetlenül a gerinccsatornába) adnak be, és felnőttek, valamint kétéves vagy annál idősebb gyermekek esetében alkalmaznak.
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) kijelentette, hogy mind a Zolgensma, mind az Itvisma előnyös hatásai összességében továbbra is meghaladják a jóváhagyott felhasználási területeiken felmerülő lehetséges kockázatokat. A hatóság ugyanakkor az új információk fényében vizsgálja, hogy szükség van-e további szabályozási intézkedésekre.
Az ügynökség közölte, hogy a Novartis Itvisma nevű gyógyszerének alkalmazását követően nem jelentettek daganatos megbetegedést; ezt a készítményt tavaly engedélyezték a ritka izomrendellenességben szenvedő betegek kezelésére.
A Zolgensma egy módosított vírust használ arra, hogy egy gén működőképes másolatát a sejtekbe juttassa. A vállalat közlése szerint a két új esetben az orvosok bizonyítékot találtak arra, hogy a kezeléshez használt hordozóvírus beillesztette a saját genetikai anyagát a betegek DNS-ébe.
Az eredmények egy lehetséges összefüggésre utalnak a daganatok kialakulása és az egyszeri terápia között, amelyről a Novartis megerősítette, hogy már több mint hatezer gyermeknek adták be. A mostani megállapítások azt követően láttak napvilágot, hogy betegjogi képviselők arra panaszkodtak, hogy a svájci cég túlságosan lassan osztotta meg az esetekkel kapcsolatos információkat.
A bázeli székhelyű vállalat reagálásában közölte, hogy mindkét esetben időben és megfelelő módon értesítette az egészségügyi hatóságokat, továbbá a daganatok lehetséges kockázata eleve szerepel a Zolgensma alkalmazási előírásában.
Az SMA Europe betegvédelmi szervezet arra kérte a Novartist, hogy adjon egyértelmű tájékoztatást arról, mi az, ami már biztosan ismert, mi az, ami még bizonytalan, és mit jelenthet mindez a kezelésben már részesült gyermekek számára.
A Novartis a közleményében nem részletezte a két új eset pontos körülményeit, illetve a betegek jelenlegi állapotát – írta a Reuters.
