Egy galandférgek ellen használt hatóanyag módosított változata hozott ígéretes eredményt az endometriózis kutatásában. A niklozamidot apró molekuláris hordozóhoz kapcsolták, hogy célzottabban jusson el a betegséget fenntartó immunsejtekhez. Az egérkísérletben javulást mértek, emberi kezelésként a módszer egyelőre nem bizonyított.
A különös párosítás mögött egyszerű kérdés áll, mi történik, ha egy ismert gyógyszert más feladatra próbálunk alkalmazni, és közben megváltoztatjuk azt is, hogyan jut el a szervezeten belüli célpontjához?
Sokkal több, mint fájdalmas menstruáció
Az endometriózisban a méhnyálkahártyához hasonló szövet jelenik meg a méhen kívül. Gyulladást, hegesedést és összenövéseket okozhat. A WHO becslése szerint világszerte a reproduktív korú nők mintegy tíz százalékát, körülbelül 190 millió embert érint.
A panaszok túlterjedhetnek a menstruáció napjain. Tartós kismedencei fájdalom, fájdalmas együttlét, bél- és húgyúti tünetek, valamint termékenységi nehézségek is jelentkezhetnek. A betegség a munkát, a tanulást és a családi életet egyaránt megnehezítheti.
A diagnózisig gyakran évek telnek el. A WHO szerint a tünetek kezdetétől átlagosan négy–tizenkét év is eltelhet a felismerésig. Ebben szerepet játszhat, hogy a súlyos fájdalmat az érintettek környezete olykor a menstruáció természetes velejárójának tekinti.
A gyógyszer mellé szállítóeszköz is kellett
A niklozamid hatását korábban is vizsgálták endometriózisos állatmodellekben. Alkalmazását azonban nehezíti gyenge vízoldhatósága és a célzott bevitel problémája.
Az új megoldás egy dendrimer, vagyis erősen elágazó molekuláris hordozó. Ehhez kapcsolták a hatóanyagot és egy folsavból származó célzóelemet. Utóbbi bizonyos falósejtek felszíni receptorához kötődhet, elősegítve, hogy a készítmény ezekbe a sejtekbe kerüljön.
A kutatók a makrofágok egyik alcsoportjára összpontosítottak. Ezek az immunsejtek a vizsgált környezetben hozzájárulhatnak a gyulladás és az elváltozások fennmaradásához. A cél tehát a betegséget segítő sejtműködés befolyásolása.
Mit mutatott az egérkísérlet?
Az Advanced Healthcare Materials folyóiratban közölt tanulmány szerint egyetlen hasüregi beadás után, a kéthetes értékeléskor csökkent az elváltozások száma és térfogata, valamint mérséklődött a fájdalomérzékenység. A hordozó célzott felhalmozódását is megfigyelték.
A megközelítést hormonmentes terápiának tervezik. Ez fontos kutatási irány, mert a jelenlegi kezelésben gyakran alkalmaznak hormonális készítményeket, amelyek nem minden betegnek megfelelőek, különösen gyermekvállalási szándék mellett. Más esetekben műtétre lehet szükség. A kezelést az egyéni panaszokhoz, célokhoz és kockázatokhoz igazítják.
Az ígéret és a bizonyíték között
Az eredményből még nem következik, hogy az eljárás nőknél is biztonságos és hatásos lesz. A vizsgált készítmény ráadásul nem azonos a hagyományos féregellenes gyógyszerrel, mivel egy új hordozórendszerhez kapcsolt változatról van szó. Az ismert hatóanyag múltja nem helyettesíti az új készítmény vizsgálatát.
A betegek számára végül a tartós fájdalomcsökkenés, az életminőség és a hosszú távú biztonság számít. Ezekre az állatkísérlet önmagában nem ad választ.
A kutatás most egy lehetséges új utat mutatott. Hogy ezen el lehet-e jutni a betegek mindennapjait megváltoztató kezelésig, azt a következő vizsgálatoknak kell eldönteniük.
