Új génterápia az 1-es típusú cukorbetegség kezelésére

Az 1-es típusú cukorbetegség új kezelése teljesen más elven működik, mint a jelenlegi terápiák: nem kívülről pótolja folyamatosan az inzulint, hanem a páciens izomszövetét alakítja át úgy, hogy az hosszú távon maga termeljen inzulint és más, a vércukorszint szabályozása injekció nélkül szempontjából fontos fehérjéket. A KRIYA-839 nevű génterápia így akár drasztikusan csökkentheti a napi inzulininjekció szükségességét – írja az Origo a DailyMail-re hivatkozva.

A kezelés lényege, hogy egyetlen, combba adott injekcióval genetikai utasításokat juttatnak az izomsejtekbe. A kutatók hangsúlyozzák, hogy ez nem génszerkesztés, tehát nem módosítja az ember DNS-ét, hanem arra készteti a sejteket, hogy ellenőrzött módon termeljenek inzulint. Az első emberi vizsgálatban olyan felnőttek vesznek részt, akiknél nehéz a vércukorszint stabil beállítása, és már automatizált inzulinadagoló rendszert használnak.

A szakértők szerint a módszer legnagyobb ígérete az, hogy egy funkcionális gyógymód 1-es típusú cukorbetegség esetén is elképzelhetővé válhat.

Ez nem feltétlenül azt jelenti, hogy a betegség teljesen eltűnik, hanem azt, hogy a betegek szervezete önállóbban tudja kezelni a vércukorszintet, és jóval kevesebb külső inzulinra lehet szükségük.

A most induló vizsgálat egy évig tart, de a remények szerint a hatás akár évekig vagy évtizedekig is fennmaradhat. A kutatók ugyanakkor óvatosságra intenek: egyelőre még nem tudni pontosan, mennyi inzulint fog termelni a szervezet, és meddig marad tartós a hatás. Mégis, a génterápia 1-es típusú cukorbetegségre most először került olyan közel, hogy valódi emberi tesztben is bizonyíthat.