Megvan a rák kikapcsoló gombja

A Nature Cell Biology nevű tudományos folyóiratban bemutatott kutatás részletesen leírja a folyamatot. A tanulmány rávilágít, hogyan lehetséges a rákgének kikapcsolása bizonyos fehérjék célzott gátlásával. A tudósok munkája az úgynevezett epigenetikai terápiára fókuszál.

Ez a módszer nem a gének szerkezetét írja át. Ehelyett a gének viselkedését és működését próbálja megváltoztatni.

Az epigenetika lényegében a sejt használati utasítása. Ez a rendszer mondja meg a sejtnek, hogy mikor kapcsoljon be egy adott gént, és mikor tartsa azt kikapcsolt állapotban. A rákos elváltozások azonban elronthatják ezeket a finom utasításokat. (Arról, hogy pontosan hány genetikai hibára van szükség egy daganat kialakulásához, korábban már részletesen is írtunk.) Ilyenkor a veszélyes sejtnövekedést okozó programok folyamatosan „bekapcsolt” állapotban ragadnak.

Ez a probléma különösen az akut leukémia egyes agresszív fajtáinál nagyon súlyos. Ezekben az esetekben egy genetikai hiba átveszi az irányítást a sejt felett. Ez a hiba éjjel-nappal aktívan tartja a betegséget okozó géneket. (A tudósok egyébként nemrég egy másik hasonlóan fontos áttörést is elértek, amikor megtalálták a RAS gén célzott gátlásának módszerét, amely szintén a daganatok növekedését irányítja.) Omer Gilan, a Monash Egyetem kutatója és csapata azonban rájött egy fontos dologra.

Felfedezték, hogy két specifikus fehérje, a Menin és a DOT1L gátlásával a rákgének kikapcsolása véglegessé tehető a leukémiás sejtekben.

Az előbbi molekulák (a Menin fehérje és a DOT1L fehérje) úgy működnek, mint a sejtek belső „kapcsolótáblája”, amely a gének működését és aktivitását szabályozza. Daniel Neville, a kutatás vezetője szerint a daganatos sejteknek van egyfajta hibás memóriája.

• Ezt a memóriát a DOT1L fehérje tartja fenn, amely folyamatosan emlékezteti a sejtet arra, hogy rákosként kell viselkednie és megállás nélkül szaporodnia kell.

A tudósok azonban rájöttek egy nagyszerű megoldásra: ha speciális gyógyszerekkel blokkolják a másik alkotóelemet, a Menin fehérjét, azzal gyakorlatilag egy „gyári visszaállítást” végeznek a sejten. Ez a lépés teljesen kitörli a DOT1L fehérje által tárolt és fenntartott hibás memóriát. Ennek köszönhetően a sejt egyszerűen elfelejti, hogy daganatot kellene építenie, így a rákgének kikapcsolása véglegessé válik, sőt a daganatos sejtek pusztulása még a kezelés befejezése után is folytatódik.

Dr. Gilan elmondta, hogy ez a felfedezés új módot kínál a rák gyenge pontjainak kihasználására. A legfontosabb eredmény azonban a betegek számára jelent óriási segítséget.

A rákgének kikapcsolása révén az orvosok javíthatják a gyógyulási esélyeket. Emellett jelentősen csökkenthetik a kezelésekkel járó fájdalmas mellékhatásokat is.

Ha a módszer a további vizsgálatok során is beválik, az alapjaiban változtathatja meg a rákterápiát. A rákgének kikapcsolása lehetővé teheti a rövidebb kezelési időszakokat. Ez sokkal kevesebb súlyos mellékhatással jár, mint a jelenlegi, hosszú ideig tartó kúrák. Daniel Neville hozzátette, hogy a rövidebb kezelés miatt a betegek jobban bírhatják a magasabb gyógyszeradagokat. Akár további kiegészítő terápiákat is kaphatnak a jobb eredmények érdekében.

Az eredményeket még ebben az évben embereken végzett klinikai vizsgálatokon tesztelik. A kutatást a Monash Egyetem és a The Alfred kórház közösen végzi. Shaun Fleming, a The Alfred kórház klinikai hematológusa szerint a kutatás eredményei nagyon biztatóak. Ezek az adatok lehetővé teszik, hogy a jövőben az új terápiákat sokkal hatékonyabban alkalmazzák a gyógyításban. Továbbá sokkal nagyobb biztonsággal használhatják majd őket a betegek kezelése során – írta meg az Origo.