Ez a radikális új kezelés gyógyítja meg a gyógyíthatatlan rákos betegek 64 százalékát

A korábban gyógyíthatatlan rákos betegek hihetetlen eredményeket érnek el egy úttörő új kezelésnek köszönhetően, amely most fejezte be a korai klinikai vizsgálatokat. A világ első génterápiája BE-CAR7 néven ismert, és agresszív leukémiában szenvedő gyermekeken és felnőttekön tesztelik.

Az első páciens, aki a kezelésen átesett, a ma 16 éves Alyssa Tapley volt. A brit Leicesterből származó Tapley-t 2021 májusában T-sejtes akut limfoblasztos leukémiával diagnosztizálták. Rákja nem reagált a kemoterápia és a csontvelő-átültetés standard kezeléseire, ami az ezzel a diagnózissal élő gyermekek körülbelül 20 százalékára igaz. A családnak gyakorlatilag nem maradt más választása, amikor felajánlották a klinikai kísérletben való részvételt.

„Úgy döntöttem, hogy részt veszek a kutatásban, mert úgy éreztem, hogy ha nekem nem is segít, másoknak segíthet” – mondta Tapley egy nyilatkozatában.

A BE-CAR7 kezelés egy több lépésből álló folyamat, amelyet a Great Ormond Street Hospital (GOSH) és a University College London kutatói fejlesztettek ki.

Az egészséges donor fehérvérsejteket először úgy módosítják, hogy „univerzálissá” váljanak, eltávolítva a felszíni receptorokat, majd semlegesítik őket egy CD7 nevű immunmarker eltávolításával. Ez megakadályozza, hogy a recipiens immunrendszere egyszerűen elpusztítsa az új sejteket.

Ezután eltávolítják egy másik felületi fehérjét, a CD52-t. Ez elrejti a donor sejteket a betegnek adott erős immunszuppresszív gyógyszerek elől.

Végül egy módosított vírus segítségével új DNS-szekvenciát adnak a sejtekhez, amely lehetővé teszi a sejtek számára a kiméra antigén receptor (CAR) termelését. Ez az a titkos fegyver, amely lehetővé teszi a donor sejtek számára, hogy a beteg testében található rákos T-sejteket megcélozzák. A CAR-T sejtkezelések különösen ígéretesek a vérrákok esetében.

Ezeket a tökéletesen megtervezett sejteket ezután beadják a betegnek, ahol remélhetőleg elpusztítják a rákos sejteket. Az ideális időtartam négy hét, amely után a beteg csontvelő-átültetést kaphat, hogy újjáépítse saját immunrendszerét.

Tapley esetében ez bevált. Először 2022-ben osztotta meg történetét, de azóta rákja nem mutatható ki, és újra élvezheti az életet.

Most, egy új cikkben és a 67. Amerikai Hematológiai Társaság éves konferenciáján tartott előadásban a csapat beszámol a BE-CAR7 fázis 1 klinikai vizsgálatának eredményeiről, amelyben nyolc gyermek és két felnőtt vett részt. Az eredmények ismét ígéretesek voltak: a betegek 82 százaléka „nagyon mély remissziót” ért el, és csontvelő-átültetésre kerülhetett sor, 64 százalékuk pedig még mindig betegségmentes, néhányuk már három éve.

Fontos megjegyezni, hogy nem minden, a vizsgálatba eredetileg bevont beteg élte túl a kezelést. Vannak mellékhatások, és a csontvelő-átültetés után hosszú időbe telik, amíg az ember immunrendszere helyreáll, ezalatt pedig rendkívüli óvatossággal kell eljárni a fertőzések elkerülése érdekében.

„Ezek intenzív és nehéz kezelések – a betegek és családjaik nagylelkűen felismerték, hogy minden egyes tapasztalatból a lehető legtöbbet kell tanulni” – mondta Waseem Qasim vezető kutató professzor.

De egy ilyen ritka és agresszív rák esetében a csapat szerint ez a kezelés reményt kínál ott, ahol korábban nem volt.

„Lenyűgöző eredményeket láttunk a korábban gyógyíthatatlannak tűnő leukémia megszüntetésében – ez egy nagyon hatékony módszer” – mondta Dr. Deborah Yallop hematológus szakorvos, írja az IFLScience.

Az immunoterápiák, mint például a CAR-T sejtterápia, az elmúlt évtizedekben forradalmi változást hoztak a rákkezelésben. A kísérlet sikere miatt jótékonysági alapítványok további 10 beteg kezelését finanszírozzák.